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Denosumab e o tratamento de crianças com osteogênese imperfeita.

Dois anos de experiência com Denosumab em crianças com osteogêneseimperfeita tipo VI.

Pacientes com OI tipo VI são afetados por uma reabsorção óssea aumentada, que conduz aos mesmos sintomas como observado em pacientes com uma formação óssea comprometida.
As crianças gravemente afetadas são atualmente tratados com bisfosfonatos intravenosos independentemente da mutação subjacente e fisiopatologia.
Os pacientes com OI tipo VI são conhecidos por ter uma fraca resposta a um tal tratamento com bisfosfonatos.
Foi aplicada a forma de um tratamento com o anticorpo monoclonal.
Denosumabe (1 mg / kg de peso corporal a cada 12 semanas).

A
pós 2 anos de tratamento,  demonstraram um benefício a longo prazo, bem como um aumento da densidade mineral óssea, uma normalização da forma vertebral, um aumento de mobilidade, e uma taxa de fratura reduzida.
Este relatório apresenta os primeiros dados de tratamento Denosumab de dois anos em pacientes com osteogênese imperfeita tipo VI e em Osteogênese imperfeita, em geral, como uma opção eficaz e aparentemente seguro tratamento.
Nenhum efeito colateral grave foi relatado por nossos pacientes . 
Todas as injeções foram bem toleradas sem quaisquer alterações nos sinais vitais. 
(No Brasil, o medicamento custa em torno de 800 reais a dose)
Direitos autorais © Hoyer-Kuhn et al.
Este é um artigo Open Access distribuído sob os termos da
Licença Creative Commons Attribution (http: // creativecommons. Org / licenças / por / 4. 0), o que permite uso irrestrito, distribuição e reprodução em qualquer meio, desde que a obra original é devidamente creditado. A renúncia Creative Commons Public Domain Dedication (http: //. Creativecommons org / publicdomain / zero / 1. 0 /) aplica-se aos dados disponibilizados neste artigo, salvo indicação em contrário.


Fonte: biomed

PROLIA; Uma alternativa no tratamento da Osteogênese imperfeita?


O Prolia já está sendo citado como uma alternativa ao Pamidronato Dissódico no tratamento da Osteogênese imperfeita, contando inclusive, com dois anos de estudo.


















Prolia tem como componente ativo, o remédio biológico Denosumab, voltado ao tratamento contra a osteoporose, doença que fragiliza os ossos.O medicamento, entretanto, já está sendo comercializado no Brasil desde março deste ano, conforme explica o coordenador da Comissão de Doenças Osteometabólicas e Osteoporose da SBR, o reumatologista Sebastião Cezar Radominski. 

A aprovação do medicamento pela FDA, nos EUA, diz o reumatologista, ocorreu há dois anos e é importante enfatizar que o Brasil participou dos estudos e pesquisas que envolveram o desenvolvimento do Denosumab até sua aprovação para comercialização.

O Denosumab, diz Radominski, é uma importante contribuição no tratamento contra a osteoporose, pois apresenta mecanismo de ação totalmente diferente dos medicamentos usados atualmente. É  o primeiro medicamento biológico (produzido a partir de células vivas) para o  tratamento desta doença, que afeta uma em cada três mulheres após a menopausa, levando a fraturas, incapacidades e até à morte. O conceito do remédio é inibir de forma específica  uma proteína (RANK-L), que estimula a ativação   do osteoclasto,  célula  que tem a função de reabsorver o tecido ósseo ( retirar cálcio do osso). Assim se restabelece  o equilíbrio entre formação e reabsorção do osso como ocorre nas mulheres antes da menopausa., impedindo a perda exagerada de massa óssea e evolução para a osteoporose e as fraturas. Mais claramente, o reumatologista explica que a estrutura óssea possui duas células: os osteoclastos e os osteoblastos. Enquanto as primeiras retiram tecido ósseo, as outras são responsáveis pela sua formação. 

Na fase adulta, diz o reumatologista, essas células “estão de bem”, ou seja, funcionam em harmonia. “Entretanto, nas mulheres, após a menopausa, em que é diminuída a produção do hormônio feminino (que protege o osso da retirada de cálcio), os osteoclastos agem mais intensamente”. 

EFICIÊNCIA

Segundo Radominski, os testes clínicos realizados no Brasil e em vários países do mundo em quase 8 mil mulheres, provaram a eficácia do remédio em reduzir em cerca de 70% a fratura de vértebras em 40% as de colo do fêmur.

“Esse medicamento tem ainda a vantagem de ser ministrado por injeção subcutânea (embaixo da pele) pronta para uso, a cada seis meses, com poucos  efeitos colaterais, diferentemente dos  tratamentos tradicionais semanais ou mensais que podem apresentar problemas especialmente para o estômago e esôfago”, explica Radominski. 

Por ser ainda novo no Brasil, o Denosumab ainda não faz parte das portarias do Sistema Único de Saúde (SUS), referentes a remédios contra osteoporose distribuídos pelo sistema. Entretanto, estão em ação providências para reestruturar o processo de tratamento da doença, o que pode incluir o remédio para distribuição gratuita , espera-se que em um futuro próximo. 

Não foram realizados estudos em doentes com insuficiência hepática, mas desde que os anticorpos monoclonais não são eliminados através de mecanismos de metabolismo hepático, não se espera que a farmacocinética de denosumab seja afectada pela insuficiência hepática.
O perfil farmacocinético em populações pediátricas não foi avaliado.

Fonte: C
linicaltrials

Esclerostina; Novo tratamento da Osteogênese Imperfeita.

Novo medicamento para a osteoporose pode também ser útil para o tratamento da Osteogênese imperfeita.
Uma nova pesquisa da Universidade de Michigan oferece evidências de que uma droga que está sendo desenvolvido para tratar a osteoporose também pode ser útil para o tratamento de osteogênese imperfeita.

Estudos anteriores demonstraram que o medicamento foi eficaz em estimular o crescimento de osso novo em ratos e em humanos com osteoporose, e um grupo de pesquisa da UM acredita que pode estimular o crescimento novo em pacientes com Osteogênese imperfeita.
Esta seria uma melhoria significativa em relação aos tratamentos atuais,  que só podem reduzir a perda de osso existente.

A nova droga é um anticorpo para uma proteína chamada esclerostina, que, normalmente, sinaliza o corpo para parar a produção de osso novo.
Estudos anteriores demonstraram que a inibição esclerostina através da terapia de anticorpo é eficaz para aumentar a formação óssea e força.

Os pesquisadores estavam particularmente interessados ​​em estudar os efeitos da droga em ratos jovens, que ainda estão crescendo de novo osso e têm níveis muito mais baixos de esclerostina.

"A dinâmica de crescimento ósseo em ratos jovens e nas crianças são muito diferentes daquelas em adultos", disse Ken Kozloff, professor associado de cirurgia ortopédica e engenharia biomédica. "As estruturas ósseas ainda estão em formação, por isso é importante entender como inibir esclerostina pode afetar isso.
Nós também estávamos preocupados para saber se os benefícios da droga iriam reverter-se após o tratamento interrompido."

Os resultados do estudo são encorajadores, com nenhuma redução na resistência óssea em ratos jovens de seis semanas após o tratamento interrompido.
Enquanto houve alguma perda de osso esponjoso recém-formada, os pesquisadores descobriram que isso poderia ser evitado usando o anticorpo esclerostina em combinação com outras terapias.

A osteogênese imperfeita é uma doença genética que afeta um número estimado de 20.000 a 50.000 pessoas só nos Estados Unidos, cerca de 1 em 20.000 nascidos vivos.
Ele reduz a capacidade do corpo para formar osso novo e enfraquece o osso que se forma.
Isto leva a ossos que se quebram facilmente em atividades cotidianas, causando um ciclo de fraturas e hospitalizações repetidas.

fonte:
wesrch

segunda-feira

Conheça o jovem nadador que não pode andar.

O jovem nadador Moin Junaidi sofreu sua primeira fratura, quando ainda era apenas um bebê de nove meses de idade. 
Ele nasceu com OI tipo lll e tem sérias deformações ósseas. 
Atualmente, esse menino maravilha já sofreu  pelo menos 200 fraturas em seu corpo.

Moin é um nadador campeão, que aspira a participar do Campeonato Mundial de Natação.

Ele já ganhou medalhas nos Jogos Paraolímpicos Nacional de Natação competição em Kolkata, e agora deseja ganhar uma medalha de ouro nos Jogos Paraolímpicos a ser realizado este ano.

Moin é um vencedor!

Fonte:Post
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